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APROBADO POR LA FDA

Novartis venderá el tratamiento médico más caro del mundo

La farmacéutica comercializará Zolgensma en EEUU para la atrofia muscular infantil por 1,87 millones de euros por paciente

EDUARDO LÓPEZ ALONSO
26/05/2019

 

El fabricante suizo de medicamentos Novartis consiguió el viernes la aprobación de EEUU para la venta de un nuevo medicamento basado en terapia génica para la atrofia muscular espinal infantil. La repercusión económica que esta aprobación tendrá para la compañía será relevante, ya que el uso de Zolgensma, que es como se llama el medicamento/tratamiento en cuestión, tendrá un precio de 1,87 millones de euros, el mayor adjudicado nunca a un medicamento. 

La Agencia del Medicamento de EEUU, la FDA, da vía libre al medicamento más caro del mundo para niños menores de dos años con SMA, incluidos aquellos que aún no muestran síntomas. La aprobación cubre a los bebés con la forma más mortal de la enfermedad hereditaria, así como a aquellos con tipos en los que pueden aparecer síntomas debilitantes más adelante. Se abre la veda también a terapias génicas de alto precio de comercialización que alejan el acceso a una curación a la mayoría de la población en un modelo farmacéutico pernicioso difícil de reconducir.

TERAPIA GÉNICA

Según informa Reuters, los ejecutivos de Novartis defendieron el precio fijado y aseguraron que un tratamiento de una sola vez es más valioso que los costosos tratamientos a largo plazo que cuestan varios cientos de miles de dólares al año. Si hace unas semanas una farmacéutica decidió elevar el precio de un fármaco para el resfriado por encima de los 400 euros, las terapias génicas que modifican las células y tejidos del individuo para tratar enfermedades abren un mercado difícil de cuantificar y a precios desorbitados. En el casode de Zolgensma utiliza un virus para proporcionar una copia normal del gen a los bebés que nacen con un gen defectuoso.

Novartis estimó inicialmente que su tratamiento sería rentable con unos cinco millones de dólares por paciente, pero una revisión realizada por expertos del Institute for Clinical and Economic Review recortó esas expectativas. Novartis ofrece a las aseguradoras de salud, que son las únicas junto a los millonarios capaces de pagar el tratamiento, la opción de pagos a plazos para Zolgensma, así como reembolsos si el tratamiento no funciona y descuentos por volumen.

VENTAS MILLONARIAS

Los analistas de Wall Street han pronosticado ventas de 2.000 millones de dólares para el 2022, según una encuesta de Refinitiv. Novartis, Biogen y Roche, así como defensores de los pacientes y neurólogos, dicen que los bebés con AME que reciben tratamiento antes de que aparezcan los síntomas tienen las mejores posibilidades de un desarrollo casi normal. Están presionando para que el examen de SMA sea estándar para los recién nacidos en todos los mercados.

Novartis espera la aprobación de su uso en Europa y Japón este año. La enfermedad a menudo conduce a parálisis, dificultad respiratoria y muerte en meses para los bebés que nacen con la forma más grave de Tipo I. La SMA afecta a aproximadamente uno de cada 10.000 nacidos vivos, con 50% a 70% de tener la enfermedad.

Algunos neurólogos consideran que la terapia génica se está convirtiendo en el tratamiento preferido para los recién nacidos con SMA grave, al tiempo que reconocen que las familias pueden optar por esperar los datos de seguridad y eficacia a largo plazo de Zolgensma. Novartis está investigando si la muerte de un bebé gravemente enfermo tratado con Zolgensma estuvo relacionado con la terapia. 

La FDA dijo que aprobó Zolgensma basándose en ensayos clínicos con 36 pacientes de 2 semanas a 8 meses. La agencia dijo que los pacientes tratados con Zolgensma mostraron una mejora significativa en los hitos motores del desarrollo, como el control de la cabeza y la capacidad para sentarse. Los efectos secundarios más comunes de Zolgensma son la elevación de las enzimas hepáticas y los vómitos. La FDA exige que la etiqueta de Zolgensma incluya una advertencia de que se puede producir una lesión hepática grave. Con estudios adicionales en curso, Novartis dijo que hasta el momento ha tratado a más de 150 pacientes con Zolgensma, que fue adquirida con la compra de AveXis por 8.700 millones de dólares el año pasado.

 

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